干細胞，譯自英文單詞“Stem cells”。“Stem”，英文為“干”，有“樹干”、“起源”之意，就像一棵樹干可以長出樹杈、樹葉、開花和結果等一樣，干細胞也具有極強的長期自我更新及多項分化潛能。研究表明，干細胞可以來源于胚胎和胎兒組織，即胚胎干細胞，又稱ES細胞，也可來自于出生后的器官和成年個體組織，即成體干細胞。造血干細胞移植，是患者先接受超大劑量放療或化療（通常是致死劑量的放化療），有時聯合其他免疫抑制藥物，以清除體內的腫瘤細胞、異常克隆細胞，然后再回輸采自自身或他人的造血干細胞，重建正常造血和免疫功能的一種治療手段。